Lehet, hogy megtalálták a tudósok korunk népbetegségére a gyógyszert
2025. december 22-én a Northwestern Egyetem kutatói egy új, rendkívül mérgező amiloid-béta oligomer altípusra bukkantak, amely kulcsszerepet játszhat az Alzheimer-kór legkorábbi agyi elváltozásaiban. Az NU-9 nevű kísérleti hatóanyag egereken végzett tesztek során a mérgező fehérjecsoport mennyiségét drámai módon csökkentette, illetve a szövődményeket is mérsékelte. Ez a felfedezés új lehetőségeket nyithat a betegség nagyon korai stádiumban történő beavatkozására – számolt be a Science Daily.
A 2025. december 18-án megjelent Alzheimer’s & Dementia című folyóiratban közzétett tanulmány rávilágít, hogy a NU-9 alkalmazásával lehetőség nyílhat arra, hogy még a kognitív hanyatlás és egyéb tünetek megjelenése előtt beavatkozzanak az Alzheimer-kór folyamatába. Daniel Kranz, a tanulmány első szerzője hangsúlyozta, hogy az Alzheimer-kór évtizedekkel a klinikai tünetek megjelenése előtt kezdődik, mégpedig a mérgező amiloid-béta oligomerek felhalmozódásával az idegsejtekben. Amikor a tünetek már észlelhetők, a kóros folyamatok általában előrehaladott fázisban vannak, ami sok korábbi klinikai vizsgálat kudarcát eredményezte, hiszen a kezeléseket túl későn kezdték el.
A NU-9 hatóanyagot Richard Silverman fejlesztette ki körülbelül 15 évvel ezelőtt, azzal a céllal, hogy olyan kis molekulájú vegyületet hozzon létre, amely gátolja a mérgező fehérjék felhalmozódását neurodegeneratív betegségekben. A szer már 2021-ben hatékonyságát bizonyította az amiotrófiás laterálszklerózis (ALS) állatmodelljeiben, míg 2024-ben az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal engedélyezte az ALS-re vonatkozó humán klinikai vizsgálatok megkezdését.
A kutatás során a NU-9-et a betegség tüneteinek megjelenése előtt adták be az egereknek. Az eredmények elárulták, hogy a gyógyszer jelentősen csökkentette a korai reaktív asztrogliózist, azaz azt a gyulladásos reakciót, amely jellemzően a klinikai tünetek megjelenése előtt aktiválódik az agyban. A mérgező amiloid-béta oligomerek mennyisége drámaian csökkent az asztrocitákban, továbbá a TDP-43 fehérje kóros formájának szintje is visszaesett, amely a neurodegeneratív betegségek ismert biomarkere.
William Klein, a tanulmány felelős szerzője kiemelte, hogy mind az ALS, mind az Alzheimer-kór során mérgező fehérjék halmozódnak fel a sejtekben, miközben a sejtek normál körülmények között rendelkeznek azok lebontására és eltávolítására szolgáló mechanizmusokkal. Ezek a folyamatok azonban degeneratív betegeknél részben vagy teljesen károsodhatnak. A NU-9 képes lehet helyreállítani ezt az eltakarító mechanizmust.
Az állatkísérletek során a tudósok 60 napon keresztül, naponta adagolták a NU-9-et a betegség tüneteivel még nem rendelkező egereknek. Az eredmények szerint a hatóanyag jelentősen mérsékelte a gyulladásos választ, amely már a klinikai tünetek megjelenése előtt elkezdődik az agyban. Érdekes felfedezés volt, hogy az amiloid-béta oligomerek között különbségek vannak a toxikus hatás mértékében: az ACU193+ altípus volt a legproblémásabb, amely korán megjelenik a stressz alatt álló idegsejtekben, és gyulladásos láncreakciót indíthat el az agyban.
A NU-9 célzottan csökkentette az ACU193+ altípus mennyiségét, megerősítve e gyógyszer ígéretes hatását az Alzheimer-kór megelőzésére. Az asztrociták, melyek az agy elsődleges védekező sejtjei, normális körülmények között támogatják az idegsejteket, azonban reaktív állapotban káros hatással lehetnek a szinapszisokra, felgyorsítva az idegsejtek pusztulását. A kutatók szerint ennek a káros folyamatnak a megállítása kiemelten fontos az Alzheimer-kór előrehaladásának lassításában.
Kranz és Silverman a NU-9 megközelítését a szív- és érrendszeri betegségek megelőzéséhez hasonlították, ahol a magas koleszterinszint önmagában nem jelent betegségkockázatot, de jelzi, hogy gyógyszeres beavatkozás szükséges. Hasonlóan, a NU-9 szerepet játszhat az Alzheimer-kór kockázatos biomarkerekkel rendelkezők korai gyógyszeres kezelésében, megelőzve ezzel a klinikai tünetek megjelenését.
A Northwestern Egyetem kutatói ezúttal új Alzheimer-modellállatokon is tesztelik a NU-9-et, hogy megértsék, miként hat a hosszú távú korai beavatkozás az agyi funkciókra és az idegsejtek egészségére.
