Vizsgálatot indított az FDA a Zolgensma génterápia miatt
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) vizsgálatot indított a Novartis Zolgensma nevű génterápiájával kapcsolatban, miután felmerült a gyanú, hogy a kezelés daganat kialakulásához vezethet, a rosszindulatú elváltozásokat is beleértve.
A hatósági lépés előzménye, hogy a svájci gyógyszergyártó pénteken két olyan esetről számolt be, amelyben a készítmény összefüggésbe hozható a daganatok megjelenésével. A Zolgensmát gerincvelői izomsorvadásban szenvedő, két év alatti gyermekek számára fejlesztették ki.
A Zolgensma módosított vírus segítségével juttatja be a működőképes gént a sejtekbe. A Novartis tájékoztatása szerint az egyszeri, intravénás infúzióként beadható terápiát eddig több mint 6 ezer gyermek kapta meg.
A két említett esetben az orvosok bizonyítékot találtak arra, hogy a kezelés során használt vírusvektor a saját genetikai anyagát beépítette a páciensek DNS-ébe. A bázeli székhelyű vállalat közölte, hogy a gyógyszer 2019-es engedélyezése óta összesen kilenc olyan esetről kapott jelentést, amelyben korábban Zolgensmával kezelt betegeknél tumor alakult ki. Azt nem részletezték, hogy a két legutóbbi eset hol történt.
Egyetlen daganatos esetet sem jelentettek az Itvisma után
A gyógyszergyártó egy másik génterápiával is rendelkezik a gerincvelői izomsorvadás kezelésére. A tavaly engedélyezett Itvismát a két évnél idősebb gyermekeknél és a felnőtteknél alkalmazzák, közvetlenül a gerinccsatornába adva be. Az amerikai hatóság tájékoztatása szerint az Itvisma alkalmazását követően eddig egyetlen daganatos esetet sem jelentettek.
Az FDA hangsúlyozta, hogy az engedélyezett indikációkban továbbra is mindkét készítmény előnyei meghaladják a lehetséges kockázatokat, ugyanakkor jelenleg is értékelik, hogy a felmerült veszélyek miatt szükség van-e hatósági intézkedésekre.
Bírálták a Novartist az információmegosztás lassúsága miatt
Az új eredmények nyilvánosságra hozatalát megelőzően több betegjogi szervezet is bírálta a Novartist, amiért szerintük a cég túl lassan osztotta meg az információkat az érintett esetekről. Az SMA Europe nevű szervezet korábban határozottan sürgette a vállalatot, hogy adjon tájékoztatást a már ismert információkról, a bizonytalanságokról, valamint arról, hogy mindez mit jelenthet a kezelésen már átesett gyermekek számára.
A Novartis úgy reagált, hogy mindkét esetben időben és a megfelelő módon értesítették az egészségügyi hatóságokat, a daganatképződés lehetséges kockázata pedig szerepel a Zolgensma alkalmazási előírásában.
